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处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。审查期通常为药品申请被该机构接受后的 10 个月。对于优先审查的药品，审查期缩短为申请接受后的 6 个月。

Afamitresgene Autoleucel 治疗晚期滑膜肉瘤

PDUFA 日期：2024 年 8 月 4 日

FDA 接受了用于治疗晚期滑膜肉瘤的 afamitresgene autoleucel (afami-cel) 的生物制品许可申请的优先审查。Afami-cel 是一种自体 T 细胞疗法，旨在针对表达黑色素瘤相关抗原 A4 (MAGE A4) 的实体肿瘤中的癌细胞，MAGE A4 是一种在滑膜肉瘤中高度表达的蛋白质。

BLA 申请得到了单组开放标签 2 期SPEARHEAD-1 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04044768）第 1 组数据的支持。该研究评估了接受淋巴细胞清除化疗后，单次静脉输注 afami-cel 对HLA-A*02合格且 MAGE-A4 阳性的晚期滑膜肉瘤或粘液样/圆细胞脂肪肉瘤患者的疗效和安全性。

研究结果显示，接受 afami-cel 治疗的患者中约有 39% 出现临床反应（主要终点）；反应持续时间中位数约为 12 个月。据报道，总生存期中位数约为 17 个月。接受 afami-cel 治疗的患者中，70% 在治疗后 2 年内仍存活。

MDMA 辅助治疗创伤后应激障碍

PDUFA 日期：2024 年 8 月 11 日

FDA 正在审查米多马非他明胶囊 (MDMA) 与心理干预相结合治疗创伤后应激障碍 (PTSD) 的 NDA。如果获得批准，这将是美国批准的首个迷幻辅助疗法。

两项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究支持了该 NDA：MAPP1（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03537014）和 MAPP2（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04077437）。两项研究的结果均表明，与安慰剂相比，使用 MDMA 辅助疗法治疗可显著减轻 PTSD 症状，以临床医生管理的 DSM-5 PTSD 量表评分相对于基线的变化来衡量（主要终点）。此外，与安慰剂相比，使用 MDMA 治疗后，与 PTSD 相关的功能障碍（以 Sheehan 残疾量表总分相对于基线的变化来衡量）得到显著改善。

在最近的一次会议上，FDA 的精神药物咨询委员会投票反对该药物的批准，理由是临床试验数据难以解读。该委员会还对该药物的心脏和肝脏安全性以及缺乏滥用潜力的数据表示担忧。

Seladelpar 治疗原发性胆汁性胆管炎

PDUFA 日期：2024 年 8 月 14 日

Seladelpar 是一种在研的、同类首创的口服选择性过氧化物酶体增殖激活受体 delta 激动剂。该 NDA 申请已获得优先审查，并得到多项试验数据的支持，包括 3 期RESPONSE（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04620733）和ENHANCE（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03602560 ）研究。这些试验招募了对熊去氧胆酸反应不足或不耐受的原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者（无肝硬化或有代偿性肝硬化）。

主要结果测量是反应率，定义为患者在 52 周后碱性磷酸酶 (ALP) 水平低于正常上限 (ULN) 的 1.67 倍，ALP 下降至少 15%，总胆红素小于或等于 ULN。

研究结果显示，与安慰剂相比，使用 seladelpar 治疗可显著改善疾病进展的生化指标。此外，与安慰剂相比，使用 seladelpar 治疗可显著减少瘙痒症状。

Linvoseltamab 治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

PDUFA 日期：2024 年 8 月 22 日

FDA 正在审查 linvoseltamab 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者的生物制品许可申请 (BLA)。该申请得到了 1/2 期LINKER-MM1 试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03761108 ) 数据的支持，该试验评估了 linvoseltamab（一种针对 B 细胞成熟抗原 CD3 的双特异性抗体）在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效，这些患者在接受至少 3 种先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗 CD38 抗体）后病情出现进展。

来自 117 名可评估患者的数据显示，在 11 个月的中位随访时间内，客观缓解率为 71%，其中 46% 的患者达到完全缓解 (CR) 或更好（中位 CR 时间：8 个月），62% 的患者达到非常好的部分缓解 (VGPR) 或更好（中位 VGPR 时间：3 个月）。

在预先指定的亚组中观察到了高反应率，包括高风险和高疾病负担人群（例如，黑人或非裔美国人患者、75 岁及以上的患者、高细胞遗传学风险的患者、国际分期系统 III 期疾病患者、髓外浆细胞瘤患者）。

阿沙替利单抗治疗慢性移植物抗宿主病

PDUFA 日期：2024 年 8 月 28 日

Axatilimab 是一种靶向集落刺激因子 1 受体的在研单克隆抗体。该疗法正在接受审查，用于治疗至少 2 种系统疗法失败的移植物抗宿主病 (GVHD)。

该申请得到了 2 期 AGAVE-201 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04710576）数据的支持，该研究评估了阿沙替利单抗对 241 名成人和儿童复发性或难治性活动性 GVHD 患者的安全性和有效性，这些患者在接受 2 次治疗后病情出现进展。先前的治疗包括芦可替尼（74%）、依鲁替尼（31%）和贝鲁莫舒地尔（23%）。

研究结果显示，接受每 2 周 0.3 毫克/千克阿沙替利单抗治疗的患者在治疗的前 6 个月内总体缓解率最高（74% [95% CI, 63-83]；主要终点）。该队列的中位缓解时间为 1.7 个月（范围，0.9-8.1）；其中 60% 的患者在 12 个月时仍保持缓解。

在 0.3mg/kg 剂量组中，55% 的患者在改良 Lee 症状量表评分中实现了至少 7 分的改善（次要终点）。此外，在基线时，所有受累器官均观察到器官特异性反应，其中以纤维化为主的器官反应显著：食道（78%）、关节和筋膜（76%）、肺（47%）和皮肤（27%）。

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