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FDA 授予 ABD-147（Abdera Therapeutics, Inc）孤儿药资格，用于治疗神经内分泌癌。该研究药物是一种下一代精准放射性生物药物，可将锕-225 输送到表达 DLL3 的实体肿瘤中。

Abdera Therapeutics Inc. 首席医疗官 Philippe Bishop 医学博士在新闻稿中表示：“神经内分泌癌，包括 [小细胞肺癌 (SCLC)] 和 [大细胞神经内分泌癌 (LCNEC)]，具有侵袭性，难以通过当前的全身疗法有效治疗。通过向表达具有定制 PK 特性的 DLL3 的神经内分泌肿瘤提供强效放射性同位素，我们相信 ABD-147 有可能成为针对侵袭性神经内分泌肿瘤的一流 DLL3 靶向治疗……这种针对神经内分泌癌的孤儿药资格进一步凸显了 ABD-147 的开发潜力，它比已获批准的药物具有显著优势。”

神经内分泌癌肿瘤会影响神经细胞和激素，并且可在内分泌细胞存在的任何地方发展。症状分为激素性（严重腹泻、严重胃溃疡或血糖不受控制且对治疗反应不佳）或机械性症状（小肠梗阻或与某个特定身体部位相关的疼痛）。据估计，美国每年将有 12,000 人被诊断出患有此病。

DLL3 是 Notch 通路中的一种蛋白质，影响肺部神经内分泌细胞与上皮细胞分化的发展和调节。对于包括小细胞肺癌在内的高级别癌症，DLL3 上调并在细胞表面表达。此外，由于在癌细胞上表达的高度特异性，DLL3 是小细胞肺癌和其他 DLL3 实体瘤的良好靶点，Abdera 表示。

ABD-147 将针对之前接受过铂类治疗的 SCLC 或 LCNEC 患者开展首次人体 1 期临床试验。这项开放标签临床研究将评估 ABD-147 的安全性和初步疗效，并为该药物的未来开发奠定基础。

此前，FDA 已授予该药物用于广泛期 SCLC 的快速通道资格。2024 年 5 月，FDA 批准了该试验性新药申请。据 Abdera 称，SCLC 和 LCNEC 的全球发病率约为 325,000 例患者，到 2029 年，年增长率为 4%。在美国，每年新发病例约为 35,000 例。肿瘤通常会影响身体的其他部位，包括大脑、肝脏和骨骼。据报道，未经治疗，从诊断到死亡的中位生存期为 2 至 4 个月。经治疗后，SCLC 的 5 年总生存率约为 5% 至 10%，LCNEC 的 5 年总生存率约为 15% 至 25%。新疗法对于这些疾病状态至关重要，因为它们通常预后不良，目前的治疗效果不佳。

最近，PT217 于 2024 年 8 月还被授予神经内分泌癌和 SCLC 的孤儿药资格，并于 2022 年被授予广泛期 SCLC 的快速通道资格。

参考来源：‘ Abdera Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation for ABD-147 for the Treatment of Neuroendocrine Carcinoma. News release. Abdera Therapeutics. September 5, 2024. Accessed September 5, 2024.’

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