土耳其卫生署正规授权

基于 TSCM 的同种异体 CAR T 细胞疗法 P-BCMA-ALLO1 已获得 FDA 的 RMAT 认证。该疗法目前正在开发中，用于治疗 R/R 多发性骨髓瘤患者。

P-BCMA-ALLO1正在进行的1期研究的早期结果显示，该制剂具有良好的疗效和安全性，并能让患者快速获得现成的治疗。在这项研究中，P-BCMA-ALLO1 的耐受性良好，安全性也很高，任何剂量的患者均未出现移植物抗宿主病（GVHD）。此外，在所有可评估的患者中，1/2 级细胞因子释放综合征和神经毒性的发生率都很低。

P-BCMA-ALLO1一期研究的新发现将在第21届国际骨髓瘤学会年会上公布，预计2024年下半年将公布更多结果。

Poseida Therapeutics总裁兼首席执行官Kristin Yarema博士在一份新闻稿中表示：“我们的主要项目P-BCMA-ALLO1的RMAT指定是基于我们正在进行的1期研究中令人印象深刻的早期临床数据，并进一步验证了其解决复发/难治性多发性骨髓瘤患者未满足需求的潜力。”“重要的是，我们的数据显示了病情严重、难治性患者的临床反应，包括那些之前接受过BCMA靶向治疗的患者。随着P-BCMA-ALLO1的RMAT和孤儿药的指定，我们期待着与美国食品药品监督管理局密切合作，继续推进下一代现成的同种异体CAR-T疗法，包括最近启动的试验1b期部分。”

除了对至少3种先前疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38抗体）后患有R/R多发性骨髓瘤的成年患者进行RMAT指定外，美国食品药品监督管理局（FDA）此前还授予该药物在多发性髓瘤中的孤儿药指定。

评估P-BCMA-ALLO1的1期研究概述

P-BCMA-ALLO1目前正在进行一项1期、多中心、开放标签、剂量递增研究的评估。招募对象为18岁及以上曾接受过BCMA靶向治疗的患者，包括自体BCMA CAR T和双特异性T细胞结合抗体。如果进行了最后一次自体干细胞移植，患者需要至少90天才能纳入研究，还需要可测量的骨髓瘤、足够的重要器官功能和0至1的ECOG性能状态。此外，患者必须已经从先前治疗的毒性中恢复过来。

该研究的第一阶段分为两部分，第一部分是按照3+3剂量递增队列设计的基于体重的剂量递增，第二部分包括以固定剂量给药。

参与试验的患者在淋巴细胞耗竭后接受了P-BCMA-ALLO1输注。这发生在入组后7天的中位数内。该研究包括6个队列。

该研究的主要终点是评估P-BCMA-ALLO1的安全性和最大耐受剂量。次要终点包括总反应率、反应持续时间、反应时间、无进展生存期和总生存期。

该研究继续招募患者，预计初步完成日期为2027年12月。

参考来源：‘ Poseida Therapeutics receives regenerative medicine advanced therapy (RMAT) designation from FDA for P-BCMA-ALLO1 to treat relapsed/refractory multiple myeloma. News release. Poseida Therapeutics, Inc. September 16, 2024. Accessed September 16, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。