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FDA 授予 VGT-1849A（Vanda Pharmaceuticals Inc）孤儿药资格，这是一种基于选择性反义寡核苷酸 (ASO) 的 JAK2 抑制剂，用于治疗真性红细胞增多症 (PV)，这是一种罕见的血液系统恶性肿瘤，会导致骨髓过量产生红细胞。

真性红细胞增生症是一种慢性骨髓增生性疾病，当基因突变导致血细胞生成问题时就会发生。据估计，这种罕见疾病影响了美国约 2000 人中的 1 人。

真性红细胞增生症通常发展缓慢，在发展初期无法发现。许多患有真性红细胞增生症的人没有明显的体征或症状，包括头痛、头晕、疲劳和视力模糊。其他症状包括温水浴或淋浴后发痒；手、脚、手臂或腿麻木、刺痛、灼热或无力；左上腹部肿胀或疼痛；异常出血；一个关节疼痛肿胀；呼吸急促；躺下时呼吸困难。如果不及时治疗，真性红细胞增生症可能会导致危及生命的后果。

研究作者指出，超过 95% 的个体携带 JAK2 V617F 获得功能突变，导致异常 JAK2 生成。JAK2 抑制剂（如 ASO VGT-1849A）可用于治疗某些血癌，包括 PV。这些抑制剂通过靶向和降低参与血细胞生成的 JAK2 蛋白的活性起作用。通过抑制 JAK2，这些药物可以帮助控制与 PV 和其他相关疾病相关的血细胞过量生成。

作为选择性靶向 JAK2 的 ASO，VGT-1849A 旨在降低可能导致血液系统恶性肿瘤的 JAK2 活性增加。如果获得批准，与目前可用的靶向 JAK2 蛋白激酶的小分子抑制剂相比，VGT-1849A 可以提供有针对性的疗效和更好的安全性。这些药物包括芦可替尼 (Jakafi；Incyte Corporation)、fedratinib (Inrebic；Bristol Myers Squibb)、momelotinib (Ojjaara；GlaxoSmithKline) 和帕克替尼 (Vonjo；CTI BioPharma)，它们缺乏对靶蛋白的单一选择性，这可能导致脱靶和毒性作用。

Vanda 总裁、首席执行官兼董事会主席医学博士 Mihael H. Polymeropoulos 在新闻稿中表示：“VGT-1849A 获得孤儿药资格认定是血液系统恶性肿瘤领域精准医疗治疗的一个重要里程碑。继开发用于治疗 Charcot-Marie-Tooth 3 型的 VCA-894A 之后，这一里程碑标志着 Vanda 的第二个精准医疗 治疗药物，预计将在未来几个月开始临床试验。”

研究作者指出，VGT-1849A 可以降低 JAK2 活性，减轻 PV 患者面临的疾病负担，同时提供良好的安全性。

参考来源：‘Vanda Pharmaceuticals Announces Orphan Drug Designation Granted for VGT-1849A, a Novel and Selective Antisense Oligonucleotide Candidate for the Treatment of Polycythemia Vera. Vanda Pharmaceuticals Inc. News release. December 20, 2024. Accessed December 20, 2024.’

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