土耳其卫生署正规授权

Concizumab-mtci（Alhemo；Novo Nordisk）已获得 FDA 批准，用于常规预防或减少患有 A 型血友病（具有第 8 因子抑制剂）或 B 型血友病（具有第 11 因子抑制剂）的 12 岁及以上成人和儿童患者的出血发作频率。该决定基于 explorer7 试验（NCT04083781）的数据。

血友病 A 和血友病 B 是罕见的遗传性出血性疾病，其特征是缺乏凝血蛋白，导致凝血功能不正常，受伤或手术后出血时间比正常时间长。此外，患者还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，这可能危及生命。血友病 A 更为常见，占病例的 80% 至 85% 。

血友病 A 和血友病 B 患者的标准治疗包括更换凝血因子。然而，大约 30% 的血友病 A 患者和 5% 至 15% 的血友病 B 患者会产生抑制剂，从而阻断因子 8 或 11 的活性。抑制剂的产生会使止血更加困难，并且对替代疗法的反应也更加困难。

Concizumab-mtci 是一种皮下注射的抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体，旨在实现所有血友病类型的止血。在这项跨国、多中心、开放标签的 3 期 explorer7 试验中，研究人员旨在确定 concizumab-mtci 预防对具有抑制剂的 A 型或 B 型血友病患者的疗效和安全性。他们的研究包括 133 名患者，他们按 1:2 随机分配接受至少 24 周的无预防治疗（第 1 组；n=19）或接受至少 32 周的 concizumab-mtci 预防治疗（第 2 组；n=33），或非随机分配接受至少 24 周的 concizumab-mtci 预防治疗（第 3 组和第 4 组；n=81）。

通过比较 concizumab-mtci 治疗组和无预防组治疗出血次数来确定疗效。主要终点分析评估了第 1 组和第 2 组治疗自发性和创伤性出血次数。

根据数据，第 1 组估计平均年出血率为 11.8 次（95% 置信区间 [CI]，7.0 至 19.9），而第 2 组为 1.7 次（95% CI，1.0 至 2.9）（比率为 0.14 [95% CI，0.07 至 0.29]；P<0.001）。对于接受 concizumab-mtci 治疗的第 2、3 和 4 组患者，总体中位年出血率为 0 次。

研究人员报告称，重新开始使用 concizumab-mtci 治疗后，没有出现血栓栓塞事件。此外，血浆浓度随时间保持稳定。约 5% 的患者出现注射部位反应和荨麻疹，这是最常见的不良反应。他们还报告了与 concizumab-mtci 治疗相关的过敏反应病例，包括皮肤发红（红斑）、皮疹、瘙痒（瘙痒症）和腹痛。

印第安纳州血友病和血栓中心首席执行官兼联合医疗主任 Amy Shapiro 医学博士表示：“对于患有抑制剂的患者，尤其是血友病 B，他们的血友病可能仍无法得到良好控制，并构成危及生命的风险。[concizumab-mtci] 的获批是首创的预防性皮下注射笔，适用于患有抑制剂的血友病 A 和 B 的成人和 12 岁及以上的儿童，为患有抑制剂的血友病 B 的当前标准治疗提供了急需的替代方案，同时为患有抑制剂的血友病 A 患者提供了更多的治疗选择，最终为更多患有抑制剂的患者提供了个性化治疗和解决当前治疗差距的机会。”

参考来源：‘FDA approves drug to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes for patients with hemophilia A with inhibitors or hemophilia B with inhibitors. FDA. December 20, 2024. Accessed December 23, 2024.’

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