FDA 已授予 Star Therapeutics 公司的 VGA039 快速通道资格，VGA039 是一种针对蛋白 S 的试验性单克隆抗体，用于治疗血管性血友病 (VWD)。据该公司称，该疗法正在开发为一种通用的皮下 (SC) 止血疗法，适用于所有类型的 VWD，提供方便的给药方案。此外，该资格标志着首个获得此资格的 VWD 候选药物，可能会加速其上市进程。
Star Therapeutics 首席执行官兼创始人 Adam Rosenthal 博士在一份新闻稿中表示：“VGA039 是首个获得 VWD 快速通道资格的候选药物，我们致力于推动这种落后于其他出血性疾病的药物创新。快速通道资格使我们能够加速 VGA039 的开发路径，该疗法可以改变 VWD 的治疗方式，为所有类型的 VWD 患者提供方便的皮下治疗。”
2023 年 6 月，Star Therapeutics 公布了一项针对健康志愿者的 I 期研究的有希望的临床数据。在第 32 届国际 血栓和止血学会大会上公布的结果发现，VGA039 的药代动力学和药效学支持方便的 SC 给药，并显示出近 100% 的 SC 生物利用度，具有良好的安全性和耐受性。此外，没有观察到严重或血栓栓塞不良事件，以及输液相关或注射部位反应。
VWD Connect Foundation 执行董事 Jeanette Cesta 在 2024 年 6 月的新闻稿中表示：“我们欢迎 VGA039 的持续进展，它有望成为首个治疗 VWD 的皮下疗法，以减轻目前影响 VWD 患者和家庭的沉重治疗负担。”“我们与患者群体一起鼓励新疗法的进步，继续为我们带来未来的希望。”
2022 年 12 月在美国血液学会的口头报告中，VGA039 在 VWD 非人类灵长类动物模型中表现出体内疗效。此外，它在体外表现出恢复多种出血性疾病凝血酶生成的能力，支持 VGA039 作为一种通用止血剂的潜力。
Star Therapeutics 首席医疗官 Gary Patou 医学博士在 6 月份的新闻稿中表示：“我们很高兴能够公布 VGA039 的首批临床数据。VGA039 的高皮下生物利用度和良好的药代动力学特性支持通过方便的皮下给药来预防 VWD。我们很高兴能够继续推进 VGA039 治疗 VWD 患者的 VIVID 临床计划。”
根据美国疾病控制与预防中心 (CDC) 的数据，VWD 在男性和女性中的发病率相同，影响到高达 1% 的普通人群。尽管发病率相同，但女性更容易出现 VWD 症状，因为在月经期间、怀孕期间和分娩后出血增多。2012 年至 2023 年间，超过 33,456 名男性、女性和儿童在血友病治疗中心接受 VWD 治疗。
根据 CDC 对患有 VWD 的女性的调查，从首次出现出血症状到确诊出血性疾病平均间隔 16 年。此外，女性报告称，在确诊之前平均有六次出血症状。此外，38% 的女性报告称，她们首先由血友病治疗中心的医生诊断，42% 的女性报告称，她们由血液科医生治疗，28% 的女性由内科医生或家庭医生治疗，19% 的女性由妇科医生治疗。
关于VGA039
VGA039 是一种单克隆抗体疗法，具有新颖的作用机制，靶向蛋白 S，这是恢复血液凝固过程平衡的关键成分。VGA039 有可能成为一种通用止血疗法，可治疗多种出血性疾病，第一个疾病适应症是血管性血友病 (VWD)。作为一种皮下自行给药的抗体疗法，VGA039 具有方便的给药方案，有可能大大减轻患者的治疗负担。
参考来源：‘Star Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for VGA039 in Von Willebrand Disease (VWD). Business Wire. January 6, 2025. Accessed January 6, 2025.’
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(责任编辑：登越药房)
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