土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予雷帕霉素胶囊 eRapa 快速通道资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病 (FAP)。

目前，FDA 尚未批准任何治疗 FAP 的药物，FAP 是一种以结肠和/或直肠息肉增生为特征的疾病。封装的雷帕霉素有望通过抑制 mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶点）来阻止疾病进展，mTOR 是一种蛋白激酶，已证实在 FAP 息肉中过度表达。

这项快速通道认证是基于一项 2 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04230499）的数据，该试验对 30 名 FAP 成年患者进行了 eRapa 评估。研究参与者被分配到 3 个给药组中的 1 个（每个组 10 名患者）。试验的主要终点是安全性和耐受性，以及 6 个月时息肉负担相对于基线的变化。患者接受了 12 个月的治疗和监测。

研究结果显示，接受 eRapa 治疗的患者中，75% (21/28) 在 12 个月时未出现进展，总息肉负担中位数减少 17%。在每隔一周每天接受 0.5 毫克 eRapa 治疗的患者中（第 2 组），89% 未出现进展，12 个月时息肉负担中位数减少 29%。

根据这些发现，给予第 2 组的剂量很可能是即将进行的 3 期试验的首选给药方案，该试验将招募约 140 名被诊断为种系或表型 FAP 的患者。

eRapa 在 FAP 中的应用

FAP 的特征是结肠和/或直肠息肉增生，通常发生在十几岁中期。目前尚无批准的治疗 FAP 患者的治疗方法，对于这些患者，主动监测和结肠和/或直肠手术切除仍然是标准治疗方法。如果不及时治疗，FAP 普遍会导致结肠和/或直肠癌。FAP 具有显著的遗传因素，据报道，在美国，FAP 的发病率为 1/5,000 至 10,000，在欧洲，发病率为1 /11,300 至 37,600。Biodexa已获得美国 FDA 授予的 FAP eRapa 孤儿药资格，并计划在欧洲寻求类似的资格。

关于eRapa

eRapa 是雷帕霉素的专有口服片剂，也称为西罗莫司。雷帕霉素是一种 mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶标）抑制剂。mTOR已被证明在调节细胞代谢、生长和增殖的信号通路中起着重要作用，并在肿瘤发生过程中被激活。重要的是，mTOR 已被证明在 FAP 息肉中过度表达 - 从而强调了使用 eRapa 等强效安全的 mTOR 抑制剂治疗 FAP 的理由。

雷帕霉素在美国以 Rapamune®（辉瑞）的名义被批准用于治疗肾移植中的器官排斥。通过使用纳米技术和 pH 敏感聚合物，eRapa 旨在解决目前可用的雷帕霉素形式通常存在的生物利用度差、药代动力学不稳定和毒性问题。eRapa 受到多项已颁发专利的保护，这些专利的有效期延长至 2035 年，其他正在申请的专利可能会在 2035 年以后提供进一步的保护。

参考来源：‘Biodexa receives US FDA Fast Track designation for eRapa in familial adenomatous polyposis. News release. Biodexa. February 10, 2025.’

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