土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受优先审查用于治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）成人患者的曲鲁唑新药申请（NDA）。

Troriluzole 是谷氨酸调节剂利鲁唑的第三代前体药物。通过增加突触对谷氨酸的吸收，Troriluzole 有望改善 SCA 等神经退行性疾病中常见的谷氨酸失调。  

该 NDA 得到了 BH4157-206-RWE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06529146）的关键数据以及 BHV4157-201（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02960893）和 BHV4157-206（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03701399）研究的支持数据的支持。

BH4157-206-RWE 研究评估了曲鲁唑治疗 SCA 患者 3 年后的疗效。为期 3 年的开放标签扩展研究 BHV4157-206 中的曲鲁唑数据与小脑共济失调研究临床研究联盟 (CRC-SCA；美国 SCA 自然史队列) 和欧洲脊髓小脑共济失调综合项目 (EUROSCA；欧洲 SCA 国家史队列) 收集的外部真实世界对照数据进行了比较。主要终点是改良功能性共济失调评估和评分量表 (f-SARA) 相对于基线的变化。

研究结果显示，经过 1、2 和 3 年的治疗后，曲鲁唑显著改善了 f-SARA 评分。在第 3 年，将曲鲁唑与 CRC-SCA 数据、EUROSCA 数据以及汇总的 CRC-SCA 和 EUROSCA 数据进行比较时，疾病进展（以 f-SARA 总评分相对于基线的变化来衡量）分别减缓了 50%（延迟 1.5 年）、70%（延迟 2.2 年）和 60%（延迟 1.9 年）。值得注意的是，疾病进展（定义为 3 年时 f-SARA 恶化 2 分或更多）显示，汇总未治疗对照组与曲鲁唑组的比值比为 4.1（95% CI，2.1-8.1）（P <.0001）。

关于脊髓小脑性共济失调 (SCA)

脊髓小脑性共济失调是一组显性遗传的神经退行性疾病，其特征是逐渐丧失自主运动控制能力以及小脑和脑干萎缩。SCA 影响了美国约 15,000 人以及欧洲和英国约 24,000 人。

患者会经历严重的发病率，包括步态受损导致跌倒、丧失行走能力并逐渐转为使用轮椅、因言语障碍而无法交流、吞咽困难以及过早死亡。虽然体征和症状可能在从儿童期到成年晚期的任何时间出现，但 SCA 通常出现在成年早期，并在数年内进展。目前，尚无 FDA 批准的治疗方法，也无法治愈 SCA。

关于 Troriluzole

Troriluzole 是一种新化学实体 (NCE) 和第三代新型前体药物，可调节人体内最丰富的兴奋性神经递质谷氨酸。Troriluzole 的主要作用方式是降低突触谷氨酸水平。Troriluzole 通过增强位于神经胶质细胞上的兴奋性氨基酸转运体的表达和功能来增加突触对谷氨酸的吸收，而神经胶质细胞在清除突触谷氨酸方面发挥着关键作用。

Troriluzole 的谷氨酸调节活性解决了广泛记录的谷氨酸失调问题，这种失调是 SCA 患者神经退行性疾病和浦肯野细胞功能障碍的根本原因。Troriluzole 还可能在与谷氨酸过量相关的许多其他疾病中得到开发。

Biohaven 的 SCA 临床开发负责人 Melissa Beiner 医学博士表示：“NDA 中提供的可靠临床数据显示，使用每日一次口服的曲鲁唑治疗的 SCA 患者具有持续且令人信服的治疗效果。我们期待在整个审查过程中与 FDA 密切合作，为 SCA 患者及其家人提供首个治疗方案。”

据 Biohaven 称，FDA 预计将在 2025 年第三季度对 NDA 做出决定。如果获得批准，用于治疗 SCA 的 troriluzole 将于 2025 年上市。

参考来源：‘Biohaven announces FDA acceptance and Priority Review of troriluzole New Drug Application for the treatment of spinocerebellar ataxia. News release. Biohaven. February 11, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。