土耳其卫生署正规授权

FDA 已批准 mirdametinib（一种研究性 MEK 抑制剂）用于治疗成人和儿童 NF1-PN 患者。

该监管决定得到了 2024 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的 2 期 ReNeu 试验 (NCT03962543) 数据的支持。

“Mirdametinib 是一种在研药物，也是一种 MEK1/2 抑制剂。它具有高度的 [中枢神经系统 (CNS)] 渗透性，是口服药物，对患有 RAS 驱动肿瘤的患者很有帮助，”明尼苏达大学儿科教授、ReNeu 研究的主要作者Christopher Moertel 医学博士在接受 Targeted Oncology TM采访时解释道。“随着 FDA 的批准和更广泛的可用性，我认为它可以产生重大影响。”

功效与安全性

ReNeu (NCT03962543) 是一项多中心单组试验，试验对象为 114 名 ≥2 岁患者（58 名成人，56 名儿童患者），这些患者患有有症状的、无法手术的 NF1 相关肠梗阻，导致严重发病率。无法手术的肠梗阻被定义为无法通过手术完全切除的肠梗阻，否则可能会因包裹或靠近重要结构、侵袭性或血管分布丰富而导致严重发病率。

主要疗效结果指标是确认的总体缓解率 (ORR)，定义为完全缓解（目标 PN 消失）或部分缓解（PN 体积减少 ≥20%）的患者百分比。根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病疗效评估标准，通过盲法独立中心审查使用体积 MRI 分析评估疗效，该标准经过修改，要求在 24 周期治疗期间的 2 至 6 个月内确认疗效。成人确认的 ORR 为 41%（95% CI：29, 55），儿科队列确认的 ORR 为 52%（95% CI：38, 65）。

成人患者中最常见的不良反应（>25%）是皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐和疲劳。最常见的 3 级或 4 级实验室异常（>2%）是肌酸磷酸激酶升高。

儿童患者最常见的不良反应（>25%）是皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍和恶心。最常见的 3 级或 4 级实验室异常（>2%）是中性粒细胞计数减少和肌酸磷酸激酶升高。

Mirdametinib 还可引起左心室功能障碍和眼部毒性，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力模糊。应根据不良反应的严重程度暂停使用 Mirdametinib、减少剂量或永久停用。

参考来源：‘FDA approves mirdametinib for adult and pediatric patients with neurofibromatosis type 1 who have symptomatic plexiform neurofibromas not amenable to complete resection. News release. FDA. February 11, 2025. Accessed February 11, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。