土耳其卫生署正规授权

美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 Evrysdi ® (risdiplam)片剂用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)。此前，该治疗药物仅以粉末形式提供，需要由医疗保健提供者在配药前 将其调配成口服溶液。

Evrysdi 片剂的获批是基于一项生物等效性研究的结果，该研究显示，无论是整片吞服还是分散在非氯化饮用水（例如过滤水）中，5 毫克片剂与原版口服溶液的暴露量都与 risdiplam 相当。这意味着服用该片剂的患者可以期待与 Evrysdi 口服溶液相同的既定疗效和安全性。Evrysdi 口服溶液将继续提供给服用其他剂量 Evrysdi 的患者以及可能更喜欢口服溶液的患者。

关于 Evrysdi ® (risdiplam)

Evrysdi 是一种存活运动神经元 2 ( SMN2 ) 前 mRNA 剪接修饰剂，旨在治疗由 5q 染色体突变引起的 SMA，这种突变会导致存活运动神经元 (SMN) 蛋白缺乏。Evrysdi 可每天在家中或外出时服用，以液体形式（通过喂食管或口服）或片剂形式（仅口服、整片吞服或分散在水中）服用。

Evrysdi 旨在通过增加和维持中枢神经系统 (CNS) 和外周组织中 SMN 蛋白的产生来治疗 SMA，如动物模型所示。SMN 蛋白遍布全身，对于维持健康的运动神经元和核心功能至关重要。

Evrysdi 于 2018 年获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的 PRIME 资格，并于 2017 年获得美国食品药品管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格。2021 年，Evrysdi 被英国药理学会授予年度药物发现奖，并被授予药物研究学会药物发现奖。Evrysdi 目前已在 100 多个国家获得批准，全球有超过 16,000 名 SMA 患者接受治疗。

关于SMA

SMA 是一种严重的、渐进性的神经肌肉疾病，可能会致命。大约每 10,000 名婴儿中就有一名患有该病，是婴儿死亡的主要遗传原因之一。SMA 是由生存运动神经元 1 ( SMN1 ) 基因突变引起的，该突变导致 SMN 蛋白缺乏。这种蛋白质遍布全身，对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它，神经细胞就无法正常运作，导致肌肉随着时间的推移而无力。根据 SMA 的类型，患者的体力以及行走、进食或呼吸的能力可能会显著减弱或丧失。

基因泰克首席医疗官兼全球产品开发主管 Levi Garraway 医学博士、哲学博士在评论此项批准时表示：“Evrysdi 片剂结合了公认的疗效和便利性，为 SMA 管理提供了额外的灵活选择。”

片剂可以整片吞服，也可以分散在一茶匙过滤（非氯化）水中，然后立即口服。对于有鼻胃管/胃造口管的患者，应使用口服溶液剂。

Evrysdi 5mg 片剂预计将在未来几周内上市。其他剂量的患者仍可使用口服溶液。

参考来源：‘FDA approves Genentech’s Evrysdi tablet as first and only tablet for spinal muscular atrophy (SMA). News release. Genentech. February 12, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。