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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受提交 vatiquinone 的新药申请 (NDA)，用于治疗患有弗里德赖希共济失调 (FA) 的儿童和成人。该申请已获得优先审查，并指定了处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期为2025 年 8 月 19 日。

该 NDA 得到了注册导向的 3 期 MOVE-FA 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04577352）的数据以及两项评估 FA 中 vatiquinone 的长期研究的支持。

关于弗里德赖希共济失调

弗里德赖希共济失调 (FA) 是一种罕见的、使人身体衰弱、缩短寿命的神经肌肉疾病，主要影响中枢神经系统和心脏。它是最常见的遗传性共济失调（异常、不协调的运动），通常是由 frataxin (FXN) 基因中的单个基因缺陷引起的，导致 frataxin 的产生减少，frataxin 是一种对细胞代谢和能量产生很重要的线粒体蛋白。frataxin水平降低与线粒体铁积累和氧化应激增加有关，这可能导致细胞通过铁死亡而死亡。

症状包括协调性和肌肉力量逐渐丧失，导致平衡和协调能力下降、说话、吞咽和呼吸困难、脊柱弯曲、严重心脏病、糖尿病以及听力和视力受损。症状的严重程度和进展速度因人而异，有些症状可能并不明显。弗里德赖希共济失调通常在儿童或青少年时期诊断出来。全球约有25,000人患有弗里德赖希共济失调。

关于 MOVE-FA

MOVE-FA 是一项全球性注册导向型试验，研究了瓦替奎宁，招募了 146 名儿童、青少年和成人 FA 患者，其中大多数患者未满 18 岁。虽然 mFARS 总体评分相对于基线的变化这一主要终点未达到统计学意义（p=0.14），但 mFARS 直立稳定性分量表（这是一个预先指定的终点，现在被认为是 mFARS 中对入组主要分析人群最敏感和最相关的部分）记录了统计学上显著的影响（p=0.021）。

此外，对直立稳定性的影响与 1 分钟步行距离测试和改良疲劳评定量表功能部分的良好治疗效果一致。该研究包括 72 周的安慰剂对照期和长期开放标签扩展期。完成 MOVE-FA 后，受试者有资格参加正在进行的长期开放标签扩展研究。

所有研究数据表明，瓦替醌在所有评估年龄组中都是安全且耐受性良好的。

关于 Vatiquinone

Vatiquinone 是一种小分子、同类首创的 15-脂氧合酶 (15-LO) 选择性抑制剂，该酶是弗里德赖希共济失调症中被破坏的能量和氧化应激途径的关键调节剂。抑制 15-LO 有助于缓解线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少细胞炎症和氧化应激并促进神经元存活。Vatiquinone已在许多临床研究中得到评估，其中许多研究侧重于儿科患者，并已证明对死亡风险、疲劳以及多种神经和神经肌肉疾病症状有影响。

PTC Therapeutics 首席执行官 Matthew B. Klein 医学博士表示：“我们很高兴距离为所有弗里德赖希共济失调患者提供获批疗法又近了一步。如果获得批准，vatiquinone 将成为 FA 儿童患者的首个疗法，并为成人患者提供一种潜在的安全、耐受性良好且有效的治疗替代方案。FDA 授予优先审查权反映了 FA 年轻患者的巨大未满足需求。”

参考来源：‘PTC Therapeutics announces FDA acceptance and Priority Review for vatiquinone NDA for the treatment of children and adults with Friedreich ataxia. News release. PTC Therapeutics. February 19, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。