土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 enpatoran 突破性疗法认定，用于治疗伴有活动性皮肤表现的狼疮。

Enpatoran是一种口服的选择性Toll样受体（TLR）7/8抑制剂，有望通过减少促炎细胞因子和自身抗体的产生来缓解狼疮患者的疾病进展。该适应症的认定得到了随机、双盲、II期WILLOW试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05162586）数据的支持。 

本研究评估了恩帕托兰在接受至少一种标准治疗（免疫调节剂/免疫抑制剂、口服糖皮质激素和/或外用糖皮质激素）且剂量稳定的系统性红斑狼疮（SLE）和皮肤红斑狼疮（CLE）成人患者中的安全性和有效性。研究参与者被随机分配接受恩帕托兰（25mg、50mg 或 100mg，每日两次）或安慰剂，疗程为 24 周，均在标准治疗的基础上进行。

该研究包括 2 个队列：A 队列，招募患有 CLE 或 SLE 且有活动性狼疮皮疹的患者；B 队列，招募尽管接受了标准治疗但仍有中度或重度活动性疾病的患者。 

A组的主要终点是第16周CLE疾病面积和严重程度指数-A（CLASI-A）总分相对于基线的变化。该临床工具以0到70的等级来衡量疾病活动度和损害程度，分数越高表示疾病严重程度越高。

结果显示，与安慰剂相比，恩帕托兰在第 16 周时 CLASI-A 评分表现出剂量依赖性、统计学意义显著且临床意义显著的改善（P =.0002）。 

此外，接受恩帕托兰治疗的患者中，高达 91.3% 的患者 CLASI 评分较基线改善至少 50%（CLASI-50），而安慰剂组的这一比例为 38.5%。在第 16 周，接受恩帕托兰治疗的患者中，高达 60.9% 的患者达到 CLASI-70 缓解（改善 ≥70%），而安慰剂组的这一比例为 11.5%。

对于 B 组，主要终点是第 24 周时达到英国群岛狼疮评估组综合狼疮评估 (BICLA) 应答的参与者人数。研究结果表明，该研究未达到剂量反应关系的主要终点；然而，所有剂量的恩帕托兰均显示出比安慰剂更高的 BICLA 应答率。 

在患有活动性皮肤病（CLASI-A ≥8）的患者中，接受恩帕托兰治疗的患者在第 24 周的 BICLA 缓解率高达 58.6%，而接受安慰剂治疗的患者为 31.7%。在第 24 周，接受恩帕托兰治疗的患者中，CLASI-70 缓解率高达 60.5%，而接受安慰剂治疗的患者为 26.8%。

值得注意的是，在对皮质类固醇使用量高（泼尼松当量≥10mg/天）的患者以及基线时干扰素基因特征较高的患者进行亚组分析时，恩帕托兰组的BICLA应答率高于安慰剂组。

恩帕托兰的安全性与先前报道的研究结果一致，未发现新的安全性问题。 

“对于85%的狼疮患者而言，其病情伴有皮肤表现，且往往伴随着沉重的身心负担，缺乏针对性治疗使得病情难以控制，”德国默克集团（Merck KGaA）全球研发负责人兼医疗保健业务首席医疗官David Weinreich医学博士、工商管理硕士表示，“这项突破性疗法认定表明，恩帕托兰（enpatoran）有望通过解决皮疹这一可见的疾病负担，重新定义我们治疗狼疮的方式，并有可能带来皮肤以外的益处。”

Enpatoran 也正在 3 期试验 Elowen 1（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT07332481）和 Elowen 2（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT07355218）中接受评估，用于治疗患有或不患有系统性疾病的皮肤狼疮患者。

参考来源：EMD Serono announces FDA Breakthrough Therapy designation for enpatoran in lupus patients with active skin manifestations.

温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。