土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了 wilate ®（血管性血友病因子/凝血因子 VIII 复合物 [人]）的批准范围，用于常规预防，以减少 6 岁以下患有血管性血友病 (VWD) 的儿科患者的出血发作频率。

此次批准用于低龄患者是基于开放标签的3期WIL-33试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04953884）的数据。该试验评估了维拉替尼作为6岁以下重度血管性血友病（VWD）患儿（3例2A型、1例2B型和8例3型）常规预防用药的疗效。研究参与者（N=12；中位年龄：2岁）接受了为期12个月的维拉替尼治疗，剂量为30至50IU/kg，每周2至3次。 

主要终点是预防期间的总年出血率 (ABR)，定义为从首次预防剂量到研究结束期间发生的出血事件总数（自发性、创伤性及/或其他出血），除以这两个时间点之间的年数。 

结果显示，所有类型出血事件的年出血率（ABR）（±标准差[SD]）为4.6（±6.1）。对于接受治疗的出血事件，所有类型出血事件的年出血率为3.7（±5.1）。

研究期间共发生56例出血事件，其中98.2%为轻微出血。在接受治疗的45例出血事件中，95.6%仅需1次输液即可止血。 

Wilate 在这项针对年轻儿科人群的研究中耐受性良好，在整个试验过程中未观察到血栓事件或 VIII 因子积累。 

“此前针对该年龄段儿童的VWD预防性治疗研究非常有限，” WIL-33试验的主要研究者Akshat Jain医学博士、公共卫生硕士表示，“我们现在掌握了药代动力学数据和相关见解，可以证实VWF预防在包括6岁以下儿童在内的VWD患儿中安全、有效且耐受性良好。”

参考来源：Octapharma announces expanded FDA approval of wilate® for von Willebrand disease prophylaxis in children younger than 6 years.

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