土耳其卫生署正规授权

美国食品药物管理局（FDA）批准Piasky（crovalimab-akkz）用于治疗体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和13岁及以上的儿科患者。

Piasky 是一种单克隆抗体，可与补体蛋白 C5 结合，抑制其裂解为 C5a 和 C5b，并阻止膜攻击复合物的形成。此次批准基于 3 期 COMMODORE 2 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04434092）的数据，该研究比较了 crovalimab 与eculizumab在未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者中的疗效。

研究参与者按 2:1 的比例随机分配接受 crovalimab (n=135) 或 eculizumab (n=69)。共同主要终点是从基线到第 25 周实现避免输血的患者比例（定义为未输注红细胞的患者）和溶血得到控制的患者比例（以乳酸脱氢酶≤正常上限的 1.5 倍来衡量）。

结果显示，crovalimab 治疗达到了两个共同主要终点，在避免输血方面不劣于依库珠单抗（分别为 65.7% vs 68.1%；治疗差异，-2.8% [95% CI, -15.7, 11.1]），在溶血控制方面也不劣于依库珠单抗（分别为 79.3% vs 79.0%；优势比，1.02% [95% CI, 0.57-1.82]）。

此外，在发生突破性溶血的患者比例（分别为 10.4% 和 14.5%；治疗差异为 -3.9% [95% CI, -14.8, 5.3]）和血红蛋白稳定的患者比例（分别为 63.4% 和 60.9%；治疗差异为 2.2% [95% CI, -11.4, 16.3]）方面，crovalimab 被发现不劣于依库珠单抗。

研究人员还在 12 名患有 PNH 的儿科患者中评估了 crovalimab 的疗效。12 名患者中有 9 名实现了避免输血和血红蛋白稳定，并且在 24 周的治疗期间没有患者出现突破性溶血事件。

crovalimab 最常见的不良反应是输液相关反应、呼吸道感染、病毒感染和 III 型超敏反应。

Piasky 的处方信息包括一项黑框警告，指出脑膜炎奈瑟菌感染可能导致严重且危及生命的感染。由于存在这种风险，Piasky 仅通过名为 Piasky 风险评估和缓解策略 (REMS) 的受限计划提供。建议在开始使用 Piasky 之前接种脑膜炎球菌感染疫苗或使用抗菌药物预防（对于未及时接种疫苗的患者）。对于脑膜炎奈瑟菌感染未治愈的患者，禁用该治疗。

Piasky 以 340mg/2mL 溶液形式提供，装于单剂量小瓶中，可供静脉或皮下使用。

参考来源：‘Piasky. Package insert. Genentech; 2024. Accessed June 26, 2024.’

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