土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Yorvipath（palopegteriparatide；开发为 TransCon PTH）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。

Yorvipath ®是一种每日一次的长效甲状旁腺激素 (PTH[1-34]) 前体药物，旨在恢复 24 小时内的生理 PTH 水平。该批准得到了 3 期 PaTHway 试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04701203 ) 数据的支持，该试验包括 82 名患有甲状旁腺功能减退症的成年人。研究参与者被随机分配接受起​​始剂量为 18mcg/天的 palopegteriparatide (n=61) 或安慰剂 (n=21)，同时联合常规疗法 (钙和活性维生素 D)。

主要终点是第 26 周时达到以下所有目标的患者比例：白蛋白调整后的钙水平在正常范围内（8.3-10.6mg/dL）、不依赖活性维生素 D、不依赖治疗剂量的钙（即服用钙补充剂≤600mg/天）、第 26 周随访前 4 周内研究药物没有增加且没有缺失的活性维生素 D 和钙数据，在 26 周治疗期间每天服用一次研究药物剂量为 30mcg 或更低。

研究结果表明，接受帕洛匹那肽治疗的患者中 68.9% (42/61) 达到主要终点，而安慰剂组患者中只有 4.8% (1/21) 达到主要终点（治疗差异为 64.2% [95% CI, 49.5-78.8]）。就每个单独的组成部分而言，帕洛匹那肽与安慰剂的反应如下：

正常白蛋白校正血清钙：80.3% vs 47.6%（治疗差异，32.7% [95% CI，9.2-56.3]）；

不依赖活性维生素 D：95.1% vs 23.8%（治疗差异，71.3% [95% CI，52.5-90.2]）；

与钙治疗剂量的独立性：86.9% vs 4.8%（治疗差异，82.2% [95% CI, 70-94.4]）；

自第 22 周以来研究药物剂量没有增加：93.4% vs 57.1%（治疗差异，36.4% [95% CI，14.2-58.5]）；

截至第 26 周，研究药物剂量小于或等于每天 30 微克：帕罗匹特肽为 91.8%。

在开放标签延长期内，发现 palopegteriparatide 组达到主要终点的患者比例在第 52 周（39.3%）和第 78 周（39.3%）有所下降。随着剂量增加，能够维持正常血钙水平并摆脱维生素 D 和治疗剂量钙依赖的患者比例在第 52 周为 64%，在第 78 周为 66%。

与帕罗匹坦相关的最常见不良反应是注射部位反应、血管扩张体征和症状、头痛、腹泻、背痛、高钙血症和口咽痛。

Yorvipath 以单患者使用的预充注射笔形式提供，有 3 种剂量强度：168mcg/0.56mL（标示剂量为 6、9 或 12mcg）；294mcg/0.98mL（标示剂量为 15、18 或 21mcg）；以及 420mcg/1.4mL（标示剂量为 24、27 或 30mcg）。治疗应因人而异，仅需进行 1 次皮下注射即可达到每日一次的推荐剂量。

据 Ascendis Pharma 称，Yorvipath 预计将于 2025 年第一季度上市。

参考来源：‘FDA Approves Yorvipath® (palopegteriparatide) as the first and only treatment for hypoparathyroidism in adults. News release. Ascendis Pharma. August 12, 2024.‘

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