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Atsena Therapeutics 宣布，FDA 已授予 ATSN-201 罕见儿科疾病资格 (RPD)，用于治疗 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS)。

根据新闻稿，基因治疗候选产品 ATSN-201 利用该公司的新型扩散衣壳 AAV.SPR，在中央视网膜光感受器中实现治疗水平的基因表达，同时避免黄斑中心凹脱离的手术风险。

Atsena Therapeutics 首席执行官 Patrick Ritschel 表示，公司很高兴获得 FDA 对 ATSN-201 的罕见儿科疾病称号，这也是 Atsena 今年获得的第二个 RPD 称号。

Ritschel 在一份声明中表示：“我们的两种临床阶段眼部基因疗法均获得此项认定，凸显了我们的技术有潜力解决遗传性视网膜疾病患者尚未满足的重大需求。我们致力于推进 ATSN-201 的临床试验，为 XLRS 患者及其家人带来希望。”

XLRS 是一种单基因 X 连锁疾病，由编码视黄酸 的RS1基因突变引起 ，视黄 酸是一种主要由光感受器分泌的蛋白质。RS1位于双极细胞、视锥细胞和视杆细胞的细胞外表面。其特征是视网膜分裂或视网膜层异常分裂，这会导致视力受损，无法通过眼镜矫正，并导致视力逐渐丧失，最终导致失明。

目前，尚无针对 XLRS 的获批治疗方法，这种疾病通常在儿童早期诊断，主要影响男性。美国和欧盟约有 30,000 名男性患有此病。LIGHTHOUSE 研究 (NCT05878860) 目前正在评估 ATSN-201 的安全性和耐受性。LIGHTHOUSE 是一项 I/II 期、开放标签、剂量递增和剂量扩展临床试验，针对临床诊断为RS1基因突变导致XLRS的 6 岁及以上男性患者。

AAV.SPR 是 Atensa 的新型衣壳之一，它横向扩散到视网膜下注射部位之外，从而能够在注射到黄斑以外的区域时安全有效地传导中央视网膜（XLRS 患者视网膜中裂腔占主导地位）。在一项对非人类灵长类动物进行的临床前研究中，发现 AAV.SPR 可促进视网膜下注射滤泡边缘以外的转基因表达。这与基准 AAV 载体相反，后者包含在原始滤泡边缘。在临床相关的剂量下，AAV.SPR 无需手术分离即可传导中央凹视锥细胞，并且不会引起炎症。

根据新闻稿，FDA 将罕见儿科疾病指定给用于治疗主要影响 18 岁以下人群的严重或危及生命的罕见疾病的疗法。根据 FDA 的指定，ATSN-201 在获得批准后有资格获得优先审查券 (PRV)，可用于推进另一个内部项目或出售给外部公司。

参考来源：‘Atsena Therapeutics. Atsena Therapeutics Receives Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. FDA for ATSN-201 Gene Therapy to Treat X-linked Retinoschisis. GlobeNewswire News Room. Published August 14, 2024. Accessed August 14, 2024.‘

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