土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 Niktimvo (axatilimab-csfr) 用于治疗体重至少 40 公斤的成人和儿科患者，在至少 2 种先前的全身治疗失败后出现的慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。

Axatilimab是一种人源化 IgG4 单克隆抗体，靶向单核细胞和巨噬细胞上表达的集落刺激因子 1 受体 (CSF-1R)。研究表明，抑制通过 CSF-1R 的信号传导可降低循环促炎和促纤维化单核细胞和单核细胞衍生巨噬细胞的水平，并抑制组织中致病巨噬细胞的活性。

此次批准基于 2 期 AGAVE-201 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04710576）的数据，该研究评估了阿沙替利单抗对复发性或难治性活动性 GVHD 成人和儿童患者的安全性和有效性，这些患者在接受 2 种疗法后病情出现进展。

研究参与者接受静脉注射阿沙替利单抗，直至病情进展、9 个月内缺乏疗效或出现不可接受的毒性。主要终点是总体缓解率 (ORR)，定义为根据 2014 年 NIH 慢性 GVHD 共识标准，在第 7 个周期的第 1 天达到客观缓解的患者比例。

在每 2 周接受 0.3 毫克/千克治疗的患者中（N=79），结果显示 ORR 为 75%（95% CI，64-84），所有反应者均获得部分反应。首次反应的中位时间为 1.5 个月（范围，0.9-5.1），反应持续时间的中位时间为 1.9 个月（95% CI，1.6-3.5）。在获得反应的患者中，60%（95% CI，43-74）在 12 个月时维持反应。

此外，56% (95% CI, 44-67) 的患者在改良 Lee 症状量表评分中至少改善了 7 分。在基线时，所有受累器官均观察到器官特异性反应，其中以纤维化为主的器官反应明显：食道、关节和筋膜、肺和皮肤。

报告的最常见治疗引起的不良事件是天冬氨酸氨基转移酶升高、感染、丙氨酸氨基转移酶升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰转移酶升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶升高、碱性磷酸酶升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

Niktimvo ™采用 50mg/mL 单剂量小瓶包装。据 Incyte 和 Syndax 称，该产品将于 2025 年第一季度上市，届时 FDA 将批准 2 种较小的小瓶包装。

参考来源：‘Incyte and Syndax announce US FDA approval of Niktimvo™ (axatilimab-csfr) for the treatment of chronic graft-versus-host disease (GVHD). News release. Incyte and Syndax. August 14, 2024.‘

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