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AISA-021获得FDA孤儿药资格认定用于治疗系统性硬化

时间:2024-09-10 10:46   来源:未知   点击:
美国食品药品监督管理局(FDA) 已授予第四代钙通道拮抗剂 AISA-021(西尼地平)孤儿药资格。

美国食品药品监督管理局(FDA) 已授予第四代钙通道拮抗剂 AISA-021(西尼地平)孤儿药资格。Aisa 正在开发 AISA-021,用于治疗系统性硬化症 (SSc)。

Aisa Pharma 首席执行官兼创始人Andrew Sternlicht医学博士表示:“据我们所知,这是 FDA 首次将治疗自身免疫性疾病的钙通道拮抗剂指定为孤儿药。我们希望这一指定将加速我们的 AISA-021 开发计划,该计划旨在提供每日一次、耐受性良好且经济实惠的治疗方法,我们希望能够改善 SSc 患者的生活。我们正在积极寻找开发合作伙伴和投资者,以支持将这种急需的治疗方法带给患者。”

根据 FDA 的《孤儿药法案》,孤儿药地位可享受税收抵免、临床试验某些行政费用补助和豁免,以及药物获批后七年的市场独占权。FDA 认为,从医学角度来看,该治疗方法可能改善疾病,因此授予孤儿药资格。

Aisa 提交了正在进行的 2 期研究的信息,表明与安慰剂相比,该疗法在多个终点方面有所改善,包括 SSc 总体疾病严重程度症状、疾病相关疼痛、胃肠道功能障碍、皮肤溃疡、残疾和呼吸症状以及雷诺氏病症状。在独立数据安全委员会的初步审查中,与目前已发表的疗法评论相比,正在进行的 60 名患者研究表明,该疗法的副作用发生率和严重程度要低得多,并且预防雷诺氏病发作的疗效有所提高。

Aisa 还提供了以下公司更新信息:

(1) 计划于2024 年 9 月与 FDA 举行 AISA-021 治疗系统性硬化症和继发性雷诺氏现象的 Pre-IND 会议。

(2) 作为临床前疼痛筛查平台的一部分,美国国立卫生研究院开展了初步药物筛查,旨在评估 AISA-021 作为非阿片类止痛药的适用性,结果显示该药物不存在滥用倾向或成瘾性。更多结果尚待公布。

(3) 关于 AISA-021 的两篇摘要将于 2024 年 11 月 16 日在华盛顿特区举行的 ACR 融合科学会议上发表:

AISA 021 是一种用于治疗雷诺氏病和系统性硬化症的新型钙通道拮抗剂,在 2A 期研究中,该药物对钠通道靶点具有止痛活性,并且比目前的钙通道阻滞剂更能有效治疗硬皮病疼痛。

RECONNOITER 试验的初步结果,该试验是 AISA 021 治疗主要由系统性硬化症引起的继发性雷诺氏病的 2 期研究。

关于 AISA-021:  

AISA-021 是西尼地平的一种,西尼地平是第四代钙通道阻滞剂 (CCB),与其他二氢吡啶 CCB 不同,它对 N 型钙通道的选择性更高。西尼地平在某些亚洲国家已获批准,并在那里广泛用于治疗高血压,但从未在美国、加拿大、欧盟和英国获批。西尼地平可引起血管舒张,并进一步改善心脏、肾脏和血管功能。在对高血压治疗的大量研究中,西尼地平的耐受性更好,治疗窗口更宽,而其他获批的 CCB 则用于治疗雷诺氏病。与其他获批的 CCB 不同,AISA-021 可能还有助于治疗疼痛。

关于系统性硬化症和系统性硬化症中的雷诺氏现象:  

系统性硬化症 (SSc) 是最致命的自身免疫性疾病,影响着美国约 175,000 名患者。约有一半的患者在初次诊断后的 12 年内死于该疾病,95% 的 SSc 患者会出现雷诺氏症状,他们将其描述为最严重的症状。雷诺氏现象的特点是血流减少,可导致手和手指剧烈疼痛和刺痛。心脏、肾脏和血管疾病(经证实在接受高血压治疗的患者中有所改善)是 SSc 患者发病和死亡的因素之一。全球尚未有药物获批用于治疗雷诺氏病。

参考来源:‘ AISA Pharma Receives FDA Orphan Drug Designation for AISA-021 for Treatment of Systemic Sclerosis. ’

注:本文旨在介绍医药健康研究,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。​​

(责任编辑:登越药房)
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